近日，新工产投投资企业睿源生物自主研发的RY_SW01细胞注射液，因其在治疗弥漫型系统性硬化症方面的显著临床疗效，被国家药品监督管理局（NMPA）纳入突破性治疗品种名单。

系统性硬化症又称“硬皮病”，是一种以皮肤增厚变硬为主要临床特征的自身免疫疾病，早在2018年5月就已被列入中国第一批罕见病目录。其中，弥漫型系统性硬化症是系统性硬化症中较为危重的亚型，不仅会导致全身皮肤广泛纤维化，还常累及内脏器官，如肺、心血管、肾脏、消化道等。如在疾病起病3-5年的关键期内未得到有效治疗，病情往往会迅速进展，患者面临因器官功能衰竭而死亡的风险。该疾病发病机制复杂、异质性高，临床上尚无有效的治疗手段，患者的生活与生存面临重大威胁。

RY_SW01细胞注射液是一种人源间充质干细胞注射液，不仅可以进行免疫调节，抑制炎症因子分泌，而且能够缓解局部组织纤维化，为高异质性复杂免疫疾病提供新的解决方案。RY_SW01细胞注射液在为患者带去显著临床获益的同时，安全性良好，未发现药物相关的严重不良事件。

国家药品监督管理局设立的突破性治疗药物程序，旨在加速用于防治严重危及生命或严重影响生存质量疾病的药物研发与上市，尽早解决显著未满足的临床需求。其认定标准要求药物所针对的适应症必须缺乏有效治疗手段，或与现有疗法相比，具有充足的临床证据表明其能带来显著的治疗优势。RY_SW01细胞注射液此次被纳入突破性治疗品种，充分表明了其在对应适应症领域突出的临床潜力，这将进一步推动其作为标准化药物的整体研发与上市进程。